Leczenie niedokrwistości aplastycznej za pomocą globuliny antylimfocytowej i metyloprednizolonu z cyklosporyną lub bez niej ad 5

Wyniki u pacjentów w wieku poniżej 10 lat stanowią niepotwierdzony efekt leczenia, ze względu na małą liczbę pacjentów: troje dzieci (2, 3 i 4 lata) leczonych bez cyklosporyny nie otrzymało odpowiedzi, a jedno dziecko (7 lat) podając cyklosporynę w częściowej remisji. Lepsze wyniki leczenia cyklosporyną zostały potwierdzone po sześciu miesiącach (Tabela 2): w grupie otrzymującej cyklosporynę wyniki ponownie były znacznie lepsze u wszystkich pacjentów (70% vs. 46%, P <0,05) oraz u pacjentów z ciężką chorobą, u których 65% miało przynajmniej częściową remisję, w porównaniu z 31% pacjentów z ciężką chorobą w grupie kontrolnej (P <0,02). Po 12 miesiącach odsetek remisji w grupie leczonej cyklosporyną był nadal wyższy niż w grupie kontrolnej, zarówno u wszystkich pacjentów (72 procent vs. 50 procent, P = 0,08), jak iu osób z ciężką chorobą (67 procent vs. 38 procent , P = 0,059), ale nie był już znacząco różny. Jednak wyniki obserwowane w grupie kontrolnej po 12 miesiącach były obciążone wtórnym leczeniem pacjentów, którzy nie reagowali: czterech z sześciu takich pacjentów miało częściową remisję po zmianie leczenia na schemat obejmujący cyklosporynę.
Rysunek 1. Rysunek 1. Kinetyka odpowiedzi. Odstęp od leczenia do częściowej remisji jest przedstawiony dla wszystkich pacjentów, którzy mieli przynajmniej częściową remisję w ciągu sześciu miesięcy.
Kinetyka i jakość odpowiedzi były podobne w obu grupach terapeutycznych: pierwsze reakcje obserwowano cztery tygodnie po rozpoczęciu leczenia, a mediana czasu do remisji w ciągu pierwszych sześciu miesięcy wynosiła 82 dni w grupie kontrolnej i 60 dni w grupie z cyklosporyną. (P = 0,6) (ryc. 1). Odsetek pacjentów z całkowitymi remisjami po 12 miesiącach był wyższy w grupie leczonej cyklosporyną (tabela 2), ale różnica nie osiągnęła istotności statystycznej (p = 0,17). Liczba granulocytów wzrosła powyżej 1,5 × 109 na litr u 94% wszystkich pacjentów z obu grup łącznie, a stężenia hemoglobiny stały się prawidłowe w 65% (> 7,4 mmol na litr u kobiet i> 8,7 mmol na litr u mężczyzn), podczas gdy liczba płytek wzrosła powyżej 150 × 109 na litr tylko w 39%.
Siedemnastu nieodpowiadających pacjentów, którzy żyli trzy miesiące po leczeniu i którzy nie byli leczeni zgodnie z reżimem cyklosporyny (patrz wyżej), miało zmienne kursy. Dwunastu z tych 17 pacjentów nie było poddanych drugiemu leczeniu: mieli częściową remisję (3 w grupie kontrolnej i w grupie z cyklosporyną), przeżyli z aktywną chorobą (4 kontrole) lub zmarli (4 kontrole). Spośród pozostałych 5 pacjentów, 2 (grupa kontrolna) otrzymywała samą cyklosporynę z powodu uczulenia na globulinę antylimfocytową, ale nie reagowała, a 3 (grupa cyklosporyny) była leczona bezskutecznie inną marką globuliny przeciw limfocytom (ATGAM [Upjohn] lub Lymphoser Berna [ Schweizer Serum und Impfinstitut, Bern, Szwajcaria]) i octan methenolonu (metenolon). Żaden z pacjentów, którym nie udzielono odpowiedzi, przeszedł transplantację, ponieważ żaden nie miał dobranego pod względem HLA rodzeństwa-dawcy; poszukiwanie dopasowanych niespokrewnionych dawców u czterech pacjentów zakończyło się niepowodzeniem.
Recydywa
Tabela 3
[przypisy: choroby genetyczne dzieci, neurolog ostrołęka, syndrom dda test ]